مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة (CR-RBD) في مدينة برجيل الطبية (مجموعة برجيل القابضة) مكرس بالكامل لتطوير المعرفة، ومعالجة الفجوات البحثية، والتغلب على الاحتياجات غير الملباة لمرضى اضطرابات الدم النادرة (مثل الثلاسيميا، وفقر الدم المنجلي، والهيموفيليا، وغيرها من اضطرابات النزفية النادرة). يعمل فريقنا من العلماء والأطباء معاً لانتقاء القضايا البحثية الرئيسية التي تعكس التحديات التشخيصية والعلاجية التي يواجهها المرضى في رحلتهم العلاجية. نقود ونشارك في شبكات بحثية تعاونية على المستويين الإقليمي والعالمي.
المدير المؤسس، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة (CR-RBD)
رئيس الأبحاث في مجموعة برجيل القابضة
تهدف الاستراتيجية العامة للمركز إلى دعم الفهم الأفضل للأوبئة وأعبائها، وتحديد عوامل الخطر المرتبطة بالأمراض والوفيات وتدهور جودة الحياة، واستخدام هذه الرؤى لتطوير طرق علاج جديدة تغير مسار المرض أو تعالجه، يتحقق ذلك من خلال تصميم وتنفيذ مجموعة من الدراسات الانتقالية والرصدية (بما منها الأدلة المستمدة من الواقع الفعلي)، إلى جانب التجارب السريرية من المرحلة 1 إلى 4 للعوامل الجديدة.
كما يهدف المركز الى توسعة مكتبته العلمية بالمراجعات المنهجية والخبرات في الموضوعات المعاصرة والتي تمثل اهتمام عالمي. نقدم فرص دائمة للتدريب في مجال الابحاث للعلماء الشباب والأطباء الباحثين المهتمين باضطرابات الدم النادرة.
هدفنا الأساسي هو التحسين المستمر لنتائج المرضى الذين يعانون من اضطرابات الدم النادرة، وترسيخ مكانة أبوظبي والإمارات العربية المتحدة بشكل عام كمركز عالمي للأبحاث والابتكار في علوم الحياة سريع التطور.
المدير المؤسس، الباحث السريري، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
رئيس الأبحاث في مجموعة برجيل القابضة
قيادة التجارب السريرية، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
مديرة عمليات الأبحاث، مجموعة برجيل القابضة
منسقة الأبحاث، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
الباحث السريري، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
أخصائي أمراض الدم، مدينة برجيل الطبية
الباحث السريري، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
أخصائي أمراض الدم، مدينة برجيل الطبية
الباحث السريري، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
استشاري أمراض الدم والأورام لدى الأطفال، مدينة برجيل الطبية
الباحث السريري، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
استشاري أمراض الدم والأورام لدى الأطفال، مدينة برجيل الطبية
باحث متعاون، مركز أبحاث اضطرابات الدم النادرة
أخصائي علم أمراض الدم والمناعة، أونكوهيلكس كو لاب
يعمل مركزنا بالتعاون قسم الأبحاث والابتكار الصحي في مجموعة برجيل وتحت إشراف لجنة الأخلاقيات في مجموعة برجيل القابضة/مجلس المراجعة المؤسسية بما يتوافق مع إرشادات دائرة الصحة - أبوظبي. كما أن مركزنا متصل بالكامل ويستفيد من جميع الخدمات الطبية المتاحة في مدينة برجيل الطبية وغيرها من مرافق مجموعة برجيل، ومنها:
إذا كنت مهتمًا
بالانضمام إلى فريقنا
الثلاسيميا بيتا هي مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة في تكوين الهيموجلوبين، وتتميز بفشل إنتاج كريات الدم الحمراء وفقر الدم بدرجات متفاوتة الشدة، مما قد يؤدي إلى الاعتماد على نقل الدم لمدى الحياة. عادةً ما يصنف المرضى ضمن مجموعتين: مرضى الثلاسيميا بيتا غير المعتمدين على نقل الدم (NTDT) أو المعتمدين على نقل الدم (TDT). تعتبر الثلاسيميا بيتا شائعة بشكل خاص في منطقة الشرق الأوسط وشمال إفريقيا نظرًا للعلاقة التاريخية بانتشار الملاريا، وارتفاع معدل الزواج بين الأقارب، والتنوع العرقي للسكان نتيجة تواجد جالية مهاجرة كبيرة.
للمزيد من القراءة حول الثلاسيميا بيتا، يُرجى مراجعة:
يُدير مركزنا عدة مشاريع بحثية تركز على المرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا غير المعتمدين على نقل الدم (NTDT). اكتشفنا أن فشل تكوين كريات الدم الحمراء وعدم معالجة فقر الدم مرتبطان بالأمراض المزمنة والوفيات لديهم، وهذا يأتي خلافاً للاعتقاد السائد سابقاً أن فقر الدم الخفيف إلى المعتدل يمكن التعايش معه ولا يتطلب تدخلاً. كما اكتشفنا ان هناك مستويات محددة من الهيموجلوبين تؤثر على العلاقة بين فقر الدم وصحة المرضى، دعمت هذه النتائج عملية تطوير عدة وسائل علاجية جديدة تُعد الأولى من نوعها لتعديل المرض، والتي من المتوقع أن تعيد رسم صورة المرض خلال السنوات الخمس المقبلة، بما في ذلك عامل نضوج كريات الدم الحمراء luspatercept الذي تم اعتماده في عام 2023 في أوروبا، استناداً إلى بيانات من تجربة BEYOND (شارك في تأليفها الدكتور خالد مسلم، ونُشِرت البيانات في مجلة Lancet Haematology)، لاستخدامه لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا غير المعتمدين على نقل الدم، وأدرج في نسخة عام 2023 من إرشادات إدارة الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم الصادرة عن الاتحاد الدولي للثلاسيميا (TIF) (وكان الدكتور مسلم محرراً مشاركاً فيها).
وسيلة جديدة أخرى هي بواسطة منشط بيروفات كيناز ميتابيفات، والذي يتم تقييمه في المرحلة الثالثة من تجربة ENERGIZE الجارية حاليًا في مدينة برجيل الطبية، لفعاليته وسلامته وقدرته على تحسين فقر الدم لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم (NTDT). أكدت البيانات الأولية من التجربة في يناير 2024 أنها حققت هدفها الرئيسي. أطلقنا على مستوى الإمارات العربية المتحدة دراسة أترابيه طولانية (AD-TLC) لمرضى الثلاسيميا بيتا الذين يراجعون مراكز الرعاية السريرية المختلفة في إمارة أبوظبي، لنتمكن من التفهم بشكل أفضل للصعوبات المستمرة التي يواجهها ومتطلبات العلاجات الجديدة. كما مكننا عملنا من فهم عوامل الخطر الأخرى والنتائج لدى المصابين بالثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم، بما في ذلك التحميل الأولي للحديد وزيادة التخثر، مما يؤدي إلى مضاعفات في الكبد والأوعية الدموية (الجلطات وارتفاع ضغط الدم)، والى اضطرابات الغدد الصماء.
بالنسبة للمرضى الذين يعانون من الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT)، قمنا أيضًا بدراسة العلاقة بين مستويات الهيموجلوبين وصعوبات نقل الدم، ونتائج الامراض المزمنة والوفيات، بالإضافة إلى استهلاك الموارد الصحية. نركز على تطوير علاجات جديدة تهدف إلى تقليل الحاجة إلى نقل الدم لدى للمرضى، ومنها ميتابيفات، الذي يتم تقييمه في المرحلة الثالثة من تجربة ENERGIZE-T في مدينة برجيل الطبية، تؤدي علاجات نقل الدم إلى تراكم الحديد في الأعضاء الحيوية مثل القلب والكبد، مما يؤدي الى تلف الأعضاء المستهدفة. تغيرت تطلعات المرضى المصابين بالثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم بشكل كامل مع تطور التقنيات الحديثة لتقييم فرط الحديد (مثل تصوير بالرنين المغناطيسي R2وT2) واستخلاب الحديد عن طريق الفم، ومع ذلك المشاكل المرتبطة بالأدوية، وعدم تحملها، والفعالية المحدودة لمواد استخلاب الحديد المعاصرة ما زالت مصدر قلق لدى مجموعة كبيرة من مرضى الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم. يشارك مركزنا أيضًا في تطوير ادوية جديدة لاستخلاب لهذه الفئة من المرضى، كما أجرينا دراسات كبيرة على مجموعات مختلفة لإعادة النظر في مستويات فرط الحديد المرتبطة بأعلى درجات خطر المرض والوفيات، لكي نتخذ قرارات موزونة ونضع واستراتيجيات جديدة لاستخلاب الحديد.
تمت دراسة مرضى الثلاسيميا ألفا بشكل أقل مقارنة بمرضى الثلاسيميا بيتا. قام مركزنا بإجراء مراجعات منهجية متنوعة للأدبيات لتحديد الفجوات البحثية، مع التركيز على علم الأوبئة، والأعباء السريرية، وجودة الحياة، والأعباء الاقتصادية المرتبطة بالمرض. قدم هذا العمل رؤى مهمة يتم تحليلها حاليًا لتوجيه تطوير الدراسات الطولية وتسجيل الأمراض. كما نقوم بإنشاء أول مجموعة عالمية عن الثلاسيميا ألفا لسد الفجوات البحثية المتعلقة بعوامل الخطر والنتائج.
للمزيد من القراءة حول الثلاسيميا ألفا، يُرجى مراجعة:
Musallam KM, Barella S, Origa R, Ferrero GB, Lisi R, Pasanisi A, Longo F, Gianesin B, Forni GL; نيابة عن مشروع Webthal®. الآثار المختلفة لمستخلبات الحديد على عبء الحديد والمراضة طويلة المدى والوفيات لدى مجموعة كبيرة من مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم والذين استمروا على نفس العلاج الفردي لمدة 10 سنوات.
Blood Cells Mol Dis 2024;107:102859
Musallam KM, Barella S, Origa R, Ferrero GB, Lisi R, Pasanisi A, Longo F, Gianesin B, Forni GL; نيابة عن مشروع Webthal®. إعادة النظر في حالة فرط الحديد وتغيير مستويات مؤشرات الوفيات لدى مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم: دراسة على مدى 10 سنوات.
Ann Hematol 2024;103(7):2283-2297
Musallam KM, Viprakasit V, Lombard L, Gilroy K, Rane A, Vinals L, Tam C, Rizzo M, Coates TD. مراجعة منهجية وتقييم الفجوة في الأدلة المتعلقة بالأعباء السريرية، وجودة الحياة، والعبء الاقتصادي لثلاسيميا ألفا.
EJHaem 2024;5:541-547
Bizri M, Koleilat R, Akiki N, Dergham R, Mihailescu AM, Bou-Fakhredin R, Musallam KM, Taher AT. جودة الحياة، اضطرابات المزاج، وضعف القدرات العقلية لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا.
Blood Rev 2024;65:101181
Musallam KM, Cappellini MD, Coates TD, Kuo KHM, Al-Samkari H, Sheth S, Viprakasit V, Taher AT. الثلاسيميا ألفا: نظرة عملية.
Blood Rev 2024;64:101165
Musallam KM, Barella S, Origa R, Ferrero GB, Lisi R, Pasanisi A, Longo F, Gianesin B, Forni GL; نيابة عن مشروع Webthal®. تحول النمط الظاهري لدى المرضى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا.
Am J Hematol 2024;99(3):490-493
Musallam KM, Barella S, Origa R, Ferrero GB, Lisi R, Pasanisi A, Longo F, Gianesin B, Forni GL; نيابة عن مشروع Webthal®. مستوى الهيموجلوبين قبل نقل الدم ومعدل الوفيات لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم.
Blood 2024;143(10):930-932
Musallam KM, Sheth S, Cappellini MD, Kattamis A, Kuo KHM, Taher AT. علاج الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم: حان الوقت لمواجهة الواقع Luspatercept.
Ther Adv Hematol 2023;14: 20406207231195594
Saliba AN, Musallam KM, Taher AT. كيف أعالج الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم.
Blood 2023;142(11):949-960
Musallam KM, Lombard L, Nutr M, Kistler KD, Arregui M, Gilroy KS, Chamberlain C, Zagadailov E, Ruiz K, Taher AT. الحالة الوبائية للأنماط السريرية المهمة لثلاسيميا ألفا وبيتا: خريطة عالمية للأدلة والفجوات.
Am J Hematol 2023;98(9):1436-1451
Musallam KM, Taher AT, Kattamis A, Kuo KHM, Sheth S, Cappellini MD. نظرة على "لوسباترسبت" - علاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بالثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم: التصميم، التطوير والموقع المحتمل في العلاج Luspatercept.
Drug Des Devel Ther 2023;17:1583-1591
Musallam KM, Ahmed W, Almarshoodi MO, Trad O, Al Zein N, Siddique S, Shekary N, Daboul S, Hashmi S. تأسيس دراسة أترابيه طولانية في إمارة ابوظبي: تعزيز قوة الملاحظة.
Ann Hematol 2023;102(8):2277-2278
Taher AT, Musallam KM, Viprakasit V, Kattamis A, Lord-Bessen J, Yucel A, Guo S, Pelligra C, Shields AL, Shetty JK, Miteva D, Bueno LM, Cappellini MD. التقييم النفسي لاستبيان NTDT-PRO لتقييم الأعراض لدى المرضى المصابين بالثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم.
BMJ Open 2023;13:e066683
Forni GL, Gianesin B, Musallam KM (co-second author), Longo F, Rosso R, Lisi R, Gamberini MR, Pinto VM, Graziadei G, Vitucci A, Bonetti F, Musto P, Piga A, Cappellini MD, Borgna-Pignatti C نيابة عن مشروع Webthal®. البقاء على قيد الحياة والعيش دون مضاعفات لدى مجموعة نموذجية كبيرة من مرضى الثلاسيميا الكبرى الذين تم متابعتهم لأكثر من 50 عامًا.
Am J Hematol 2023;98(3):381-387
Musallam KM, Taher AT, Cappellini MD, Hermine O, Kuo KHM, Sheth S, Viprakasit V, Porter JB. فقر دم غير معالج في حالة الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم: حان الأوان لرن جرس الخطر
HemaSphere 2022;6(12):e806
Vitrano A, Musallam KM (co-first author), Meloni A, Karimi M, Daar S, Ricchi P, Costantini S, Vlachaki E, Di Marco V, El-Beshlawy A, Hajipour M, Hussain Ansari S, Filosa A, Ceci A, Singer ST, Naserullah ZA, Pepe A, Cademartiri F, Pollina SA, Scondotto S, Dardanoni G, Bonifazi F, Sankaran VG, Vichinsky E, Taher AT, Maggio A; فريق العمل الدولي في مجال الثلاسيميا. تطوير نظام دولي لتقييم توقعات الثلاسيميا (TIPSS).
Blood Cells Mol Dis 2023;99(2023):102710
Musallam KM, Taher AT, Cappellini MD. الوقت المناسب: ماتيبيفات لعلاج فقر الدم لدى المصابين بالثلاسيميا ألفا وبيتا.
Cell Rep Med 2022;3(10):1-2
Musallam KM, Cappellini MD, Daar S, El-Beshlawy A, Taher AT. مدى الحمل الزائد التراكمي للحديد يرتبط بشكل مباشر بشدة فقر الدم لدى المصابين بمرض الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم.
Ann Hematol 2023;102(2):467-469
Taher AT, Cappellini MD, Kattamis A, Voskaridou E, Perrotta S, Piga A, Filosa A, Porter JB, Coates TD, Forni GL, Thompson AA, Tartaglione I, Musallam KM, Backstrom JT, Esposito O, Giuseppi AC, Kuo W-L, Miteva D, Lord-Bessen J, Yucel A, Zinger T, Shetty JK, Viprakasit V, نيابة عن باحثي BEYOND "لوسباترسبت" لعلاج فقر الدم في الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم: المرحلة الثانية، تجربة عشوائية مزدوجة التعمية، متعددة المراكز، قائمة على العلاج الوهمي.
Lancet Haematol 2022;9(10):e733-e744
Derchi G, Musallam KM (co-first author), Pinto VM, Graziadei G, Giuditta M, Barella S, Origa R, Casu G, Pasanisi A, Longo F, Casale M, Miceli R, Merella P, Gianesin B, Ameri P, Tartaglione I, Perrotta S, Piga A, Cappellini MD, Forni GL نيابة عن مشروع Webthal®. سرعة تدفق ارتجاع الصمام ثلاثي الشرفات كعامل خطر مؤدي للوفاة لدى مرضى الثلاسيميا بيتا.
Haematologica 2022;107(7):1714-1718
Vitrano A, Musallam KM (co-first author), Meloni A, Pollina SA, Karimi M, El-Beshlawy A, Hajipour M, Di Marco V, Ansari SH, Filosa A, Ricchi P, Ceci A, Daar S, Vlachaki E, Singer ST, Naserullah ZA, Pepe A, Scondotto S, Dardanoni G, Bonifazi F, Vichinsky E, Taher AT, Sankaran VG, Maggio A; فريق العمل الدولي في مجال الثلاسيميا. التجميع العشوائي يحدد ثلاث مجموعات فرعية من مرضى الثلاسيميا بيتا تختلف فيما بينها في شدة الحالة السريرية.
Thalassemia Rep 2022;12(1):14-23
Pinto VM, Musallam KM (co-first author), Derchi G, Graziadei G, Giuditta M, Origa R, Barella S, Casu G, Pasanisi A, Longo F, Casale M, Miceli R, Merella R, Tartaglione I, Piga A, Cappellini MD, Gianesin B, Forni GL نيابة عن مشروع Webthal®. معدل الوفيات لدى مرضى الثلاسيميا بيتا لدى المصابين بارتفاع ضغط الدم الرئوي المؤكد عند قسطرة القسم الأيمن من القلب.
Blood 2022;139(13):2080-2083
Hodroj MH, El Hasbani G, Al-Shamsi HO, Samaha H, Musallam KM, Taher AT. العبء السريري للهيموفيليا لدى كبار السن: ما وراء خطر النزيف.
Blood Rev 2022;53:100912
Musallam KM, Vitrano A, Meloni A, Pollina SA, Karimi M, El-Beshlawy A, Hajipour M, Di Marco V, Ansari SH, Filosa A, Ricchi P, Ceci A, Daar S, Vlachaki E, Singer ST, Naserullah ZA, Pepe A, Scondotto S, Dardanoni G, Bonifazi F, Vichinsky E, Taher AT, Sankaran VG, Maggio A; فريق العمل الدولي في مجال الثلاسيميا. خطر الوفاة من فقر الدم وفرط الحديد لدى مرضى الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم.
Am J Hematol 2022:97(2):E78-E80
Musallam KM, Vitrano A, Meloni A, Pollina SA, Di Marco V, Ansari SH, Filosa A, Ricchi P, Ceci A, Daar S, Vlachaki E, Singer ST, Naserullah ZA, Pepe A, Scondotto S, Dardanoni G, Karimi M, El-Beshlawy A, Hajipour M, Bonifazi F, Vichinsky E, Taher AT, Sankaran VG, Maggio A; فريق العمل الدولي في مجال الثلاسيميا. الطفرات الجينية الأولى في وحدات بيتا غلوبين والنتائج طويلة المدى لدى مجموعة عالمية من مرضى الثلاسيميا بيتا.
Br J Haematol 2022;196(2):414-423
Tang C-H, Furnback W, Wang BCM, Tang J, Tang D, Lu M-Y, Huang VWH, Musallam KM. العلاقة بين عبء نقل الدم واستخدام الموارد الصحية والمضاعفات في مرضى الثلاسيميا بيتا في تايوان: تحليل واقعي.
Transfusion 2021;61(10):2906-2917
El Hasbani G, Musallam KM, Uthman I, Cappellini MD, Taher AT. الثلاسيميا وأمراض المناعة الذاتية: غياب الأدلة أم دليل على الغياب؟
Blood Rev 2022;52:100874
Musallam KM, Bou-Fakhredin R, Cappellini MD, Taher AT. 2021 تحديث التجارب السريرية في الثلاسيميا بيتا.
Am J Hematol 2021;96(11):1518-1531
Musallam KM, Vitrano A, Meloni A, Pollina SA, Karimi M, El-Beshlawy A, Hajipour M, Di Marco V, Ansari SH, Filosa A, Ricchi P, Ceci A, Daar S, Vlachaki E, Singer ST, Naserullah ZA, Pepe A, Scondotto S, Dardanoni G, Bonifazi F, Sankaran VG, Vichinsky E, Taher AT, Maggio A; فريق العمل الدولي في مجال الثلاسيميا. البقاء على قيد الحياة وأسباب الوفاة لدى 2033 مريضًا يعانون من الثلاسيميا بيتا غير المعتمدة على نقل الدم.
Haematologica 2021;106(9):2489-2492
** يشير إلى النشر في مجلة من الفئة 1 (الربع الأول) وفقًا لتصنيف عامل التأثير من Clarivate JCR عند القبول.
Taher AT, Sheth SS, Musallam KM
أكسفورد، المملكة المتحدة: S. Karger Publishers Ltd؛ 2023
دخول(متوفر باللغات الإنجليزية، الإيطالية، الإسبانية، والعربية)
الباحث الرئيسي | الدكتور خالد مسلم |
التصميم | مجموعة رصدية |
السكان المستهدفون | ثلاسيميا بيتا، جميع الأعمار |
الحالة | نشطة — يتم التوظيف |
رموز الموافقة المحلية | BH/REC/037/22, DOH/CVDC/2022/1808, DOH/CVDC/2024/393 |
الراعي/الرعاة | دائرة الصحة - أبوظبي (الإمارات العربية المتحدة) |
الروابط | غير متوفر |
الباحث الرئيسي | الدكتور خالد مسلم |
التصميم | المرحلة الثانية، تجربة مفتوحة |
السكان المستهدفون | الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، البالغين |
الحالة | متاحة – يتم التوظيف |
رموز الموافقة المحلية | BH/REC/030/22, DOH/CVDC/2022/1627, DOH/CVDC/2023/48, DOH/CVDC/2023/1635, DOH/CVDC/2023/1984 |
الراعي/الرعاة | شركة Pharmacosmos A/S (الدنمارك) |
الروابط | رمز التعريف clinicaltrials.gov: (NCT05693909) |
الباحث الرئيسي | الدكتور خالد مسلم |
التصميم | المرحلة الثالثة، عشوائية، مزدوجة التعمية، قائمة على استخدام العلاج الوهمي |
السكان المستهدفون | الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، بالغين |
الحالة | نشطة — لا يتم التوظيف |
رموز الموافقة المحلية | BH/REC/008/2022, DOH/CVDC/2022/529, DOH/CVDC/2023/477, DOH/CVDC/2023/587, DOH/ADHRTC/2024/1130, DOH/ADHRTC/2024/2020 |
الراعي/الرعاة | شركة Agios Pharmaceuticals (الولايات المتحدة الامريكية) |
الروابط | رمز التعريف clinicaltrials.gov: (NCT04770779) |
الباحث الرئيسي | الدكتور خالد مسلم |
التصميم | المرحلة الثالثة، عشوائية، مزدوجة التعمية، قائمة على استخدام العلاج الوهمي |
السكان المستهدفون | الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم، البالغين |
الحالة | نشطة — لا يتم التوظيف |
رموز الموافقة المحلية | BH/REC/007/2022, DOH/CVDC/2022/528, DOH/CVDC/2023/478, DOH/CVDC/2023/586, DOH/ADHRTC/2024/1131, DOH/ADHRTC/2024/2021 |
الراعي/الرعاة | شركة Agios Pharmaceuticals (الولايات المتحدة الامريكية) |
الروابط | رمز التعريف clinicaltrials.gov: (NCT04770753) |